丁潔等22位委員：
??? 你們提出的《關于制定切合我國實際的罕見病醫(yī)療保障相關策略的提案》收悉，經商國家衛(wèi)生健康委，現(xiàn)答復如下：
??? 基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)療保障部門始終十分重視罕見病醫(yī)療保障和救助工作。自2000年以來，國家先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄。今年，按照黨中央、國務院決策部署，國家醫(yī)保局啟動了2019年國家醫(yī)保目錄調整工作并于近期公布了常規(guī)準入部分的藥品名單，目錄中包括了原醫(yī)保目錄中收載的血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側索硬化癥等罕見病用藥，還新增了原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見病的治療用藥。2017年醫(yī)保部門在醫(yī)保目錄調整時還探索了談判準入的方式，將治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b、治療血友病的重組人凝血因子VIIa納入醫(yī)保目錄，并大幅降低了價格。今年的目錄調整中，根據(jù)專家評審意見，確定了128個價格昂貴或對基金影響較大的品種納入了擬談判藥品范圍，其中包括了10余個治療罕見病的藥品。下一步，國家醫(yī)保局將按程序與有關企業(yè)進行談判，如談判成功可被納入目錄范圍。
??? 在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線將降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。
??? 在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫(yī)療費用給予補助，進一步降低其醫(yī)療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。
??? 此外，在罕見病的治療方面，2019年2月國家衛(wèi)生健康委印發(fā)了《關于建立全國罕見病診療協(xié)作網的通知》（國衛(wèi)辦醫(yī)函〔2019〕157號），明確組織開發(fā)罕見病診療服務登記系統(tǒng)，建立我國罕見病患者登記制度。協(xié)作網醫(yī)院要及時將診治的罕見病患者相關信息錄入登記系統(tǒng)。目前，相關工作正在穩(wěn)步推進中，該系統(tǒng)的建設實施，將為開展醫(yī)療質量及效率評價、制定有關政策等提供數(shù)據(jù)支撐。同時，國家衛(wèi)生健康委已先行在全國遴選了324家醫(yī)院作為協(xié)作網醫(yī)院。協(xié)作網醫(yī)院應當及時將罕見病用藥納入醫(yī)院處方集和基本用藥供應目錄，開展罕見病藥品臨床監(jiān)測，按要求做好短缺預警和信息報告，努力滿足臨床用藥需求。通過加強協(xié)作網醫(yī)院罕見病藥品供應目錄銜接、藥品院際調劑、配送物流延伸等方式，方便罕見病患者就近取藥。將為進一步推動保障罕見病患者用藥起到重要作用。
??? 總的來說，現(xiàn)行制度已將部分罕見病藥品納入了基本醫(yī)療保險藥品目錄，并為罕見病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道，我國罕見病的診斷治療水平也在不斷提高。下一步，國家醫(yī)保局將結合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚暮币姴∷幬锛{入醫(yī)保支付范圍。關于您提出“成立國家罕見病醫(yī)療保障專項基金”的建議，有關部門認為在現(xiàn)行制度已經為罕見病患者醫(yī)藥費用提供了解決渠道的情況下，不宜再建立政府主導的罕見病專項基金，為此國家醫(yī)保局將積極會同有關部門，對罕見病創(chuàng)新保障模式的可行性開展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見病患者的保障水平。
??? 感謝您對醫(yī)保事業(yè)的關心與支持。
國家醫(yī)療保障局
2019年11月7日