??? 依據(jù)《以患者為中心的罕見疾病藥物研發(fā)試點工作計劃（“關愛計劃”）申報指南》，現(xiàn)將VGR-R01納入“關愛計劃”，試點項目的基本信息如下：
??? 品種名稱：VGR-R01
??? 申報單位：上海天澤云泰生物醫(yī)藥有限公司
??? 適應癥：結晶樣視網(wǎng)膜變性
??? 申報階段：C階段-關鍵研究前階段
??? 工作要點：關鍵臨床試驗統(tǒng)計學方法采用優(yōu)效試驗設計，擬應用的臨床結局評估包括患者報告的結局（PRO）和功能結局（PerfO）。
國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心
2024年12月16日