為促進(jìn)藥品醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)技術(shù)創(chuàng)新，滿足公眾對(duì)臨床療效好的藥品醫(yī)療器械需要，2017年10月1日，中辦、國(guó)辦印發(fā)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》（廳字〔2017〕42號(hào)）。為貫徹落實(shí)中央文件精神，2018年8月15日，省委辦公廳、省政府辦公廳制定出臺(tái)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的實(shí)施意見》(以下簡(jiǎn)稱《實(shí)施意見》，湘辦[2018]32號(hào))，對(duì)激勵(lì)和嚴(yán)格臨床試驗(yàn)管理、加快藥品醫(yī)療器械上市審評(píng)審批、促進(jìn)藥品醫(yī)療器械研發(fā)等工作作出重要部署。省食品藥品監(jiān)督管理局對(duì)相關(guān)政策進(jìn)行了解讀。
一、《實(shí)施意見》出臺(tái)的背景及意義是什么？
藥品醫(yī)療器械安全關(guān)系13多億人的身體健康和生命安全，是重大的基本民生問題，也是經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展的重大戰(zhàn)略問題。黨中央、國(guó)務(wù)院歷來(lái)高度重視我國(guó)藥品醫(yī)療器械的安全監(jiān)管和創(chuàng)新發(fā)展工作。習(xí)近平總書記多次就加強(qiáng)食品藥品監(jiān)管作出重要指示批示。2015年5月，習(xí)近平總書記在中央政治局第23次集體學(xué)習(xí)時(shí)強(qiáng)調(diào)，要加快建立科學(xué)完善的食品藥品安全治理體系，嚴(yán)把從農(nóng)田到餐桌、從實(shí)驗(yàn)室到醫(yī)院的每一道防線。2017年7月，中央全面深化改革領(lǐng)導(dǎo)小組第37次會(huì)議強(qiáng)調(diào)：“要改革完善審評(píng)審批制度，激發(fā)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新發(fā)展活力，改革臨床試驗(yàn)管理，加快上市審評(píng)審批，推進(jìn)仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)，完善食品藥品監(jiān)管體制，推動(dòng)企業(yè)提高創(chuàng)新和研發(fā)能力，加快新藥好藥上市，滿足臨床用藥急需?！崩羁藦?qiáng)總理多次強(qiáng)調(diào)，要推動(dòng)藥品特別是重大新藥研發(fā)，促進(jìn)醫(yī)療器械產(chǎn)業(yè)升級(jí)發(fā)展，盡快改變我國(guó)創(chuàng)新藥物、高端醫(yī)療器械長(zhǎng)期依賴進(jìn)口的局面。為此，2017年10月1日，中辦、國(guó)辦印發(fā)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，我省出臺(tái)了貫徹落實(shí)的《實(shí)施意見》。
二、《實(shí)施意見》的主要目標(biāo)和重點(diǎn)任務(wù)有哪些？
《實(shí)施意見》的主要目標(biāo)一是加快新藥上市，鼓勵(lì)國(guó)內(nèi)外新藥好藥在我省盡快上市，滿足公眾用得上、用得起新藥好藥的迫切需要；二是提高已上市藥品質(zhì)量，加快推進(jìn)我省仿制藥質(zhì)量和療效一致性評(píng)價(jià)工作；三是從政策扶持、資金獎(jiǎng)勵(lì)、優(yōu)先使用等方面鼓勵(lì)新藥和醫(yī)療器械研制；四是加強(qiáng)審評(píng)和檢查能力建設(shè)，提高審評(píng)審批效率和質(zhì)量；五是推動(dòng)產(chǎn)業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)，激勵(lì)藥品醫(yī)療器械優(yōu)勢(shì)企業(yè)兼并重組，促進(jìn)品種、技術(shù)、市場(chǎng)等資源向優(yōu)勢(shì)企業(yè)集中。
《實(shí)施意見》的重點(diǎn)任務(wù)一是激勵(lì)和嚴(yán)格臨床試驗(yàn)管理、二是加快上市審評(píng)審批、三是促進(jìn)藥品醫(yī)療器械研發(fā)和評(píng)價(jià)、四是加強(qiáng)藥品醫(yī)療器械全生命周期管理、五是提升技術(shù)支撐能力，共32條具體措施。
三、如何鼓勵(lì)開展藥物臨床試驗(yàn)、提高臨床試驗(yàn)質(zhì)量？
一是藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)資質(zhì)由認(rèn)定制改為備案制，支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥高等學(xué)校開展臨床試驗(yàn)，擴(kuò)充我省藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)數(shù)量；二是切實(shí)提高藥物臨床試驗(yàn)人員的積極性。開展臨床試驗(yàn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥高等學(xué)校要進(jìn)一步完善單位績(jī)效工資內(nèi)部分配辦法，向臨床試驗(yàn)部門適當(dāng)傾斜，保障臨床試驗(yàn)研究者收入水平。鼓勵(lì)臨床醫(yī)生參與藥品醫(yī)療器械技術(shù)創(chuàng)新活動(dòng)，對(duì)臨床試驗(yàn)研究者在職務(wù)提升、職稱晉升等方面與臨床醫(yī)生一視同仁等。三是提高倫理審查效率和質(zhì)量，鼓勵(lì)設(shè)立區(qū)域性倫理委員會(huì)，多中心藥物臨床試驗(yàn)應(yīng)認(rèn)可組長(zhǎng)單位的倫理審查意見，不需重復(fù)審查等。
四、加快優(yōu)效藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批的具體措施有哪些？
一是加快臨床急需藥品醫(yī)療器械審評(píng)審批。對(duì)治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病以及公共衛(wèi)生方面等急需的藥品醫(yī)療器械，臨床試驗(yàn)早期、中期指標(biāo)顯示療效并可預(yù)測(cè)其臨床價(jià)值的，可附帶條件批準(zhǔn)上市；二是支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。根據(jù)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)或由其委托有關(guān)行業(yè)協(xié)（學(xué)）會(huì)公布的罕見病目錄，我省罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市；三是支持拓展性臨床試驗(yàn)。對(duì)正在開展臨床試驗(yàn)的用于治療嚴(yán)重危及生命且尚無(wú)有效治療手段疾病的藥品醫(yī)療器械，經(jīng)初步觀察可能獲益，符合倫理要求的，經(jīng)知情同意后可在開展臨床試驗(yàn)的機(jī)構(gòu)內(nèi)用于其他患者，其安全性數(shù)據(jù)可用于注冊(cè)申請(qǐng)。
五、鼓勵(lì)仿制藥一致性評(píng)價(jià)的措施有哪些？
一是從資金上予以支持。對(duì)省內(nèi)醫(yī)藥生產(chǎn)企業(yè)通過國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理部門仿制藥一致性評(píng)價(jià)的前100個(gè)品種，每個(gè)品種從制造強(qiáng)省專項(xiàng)資金中給予一次性補(bǔ)貼。在全國(guó)前三名通過的，每個(gè)品種補(bǔ)貼300萬(wàn)元，其余通過品種，每個(gè)品種補(bǔ)貼100萬(wàn)元。省內(nèi)醫(yī)院的I期臨床試驗(yàn)病房，優(yōu)先、優(yōu)惠開展省內(nèi)品種的生物等效性試驗(yàn)。對(duì)開展省內(nèi)品種研究的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，每個(gè)品種從省重點(diǎn)研發(fā)計(jì)劃中列專題進(jìn)行支持。二是從稅收上予以支持?！秾?shí)施意見》提出，仿制藥企業(yè)為開發(fā)新技術(shù)、新產(chǎn)品、新工藝產(chǎn)生的研發(fā)費(fèi)用，符合條件的按照有關(guān)規(guī)定在企業(yè)所得稅稅前加計(jì)扣除。仿制藥企業(yè)經(jīng)認(rèn)定為高新技術(shù)企業(yè)的，減按15%的稅率征收企業(yè)所得稅。三是從使用上予以支持，對(duì)我省通過一致性評(píng)價(jià)的品種，優(yōu)先納入我省醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，進(jìn)入藥品招標(biāo)采購(gòu)范圍。四是對(duì)通過一致性評(píng)價(jià)的注射劑品種也按上述政策執(zhí)行。
六、鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新的措施有哪些？
一是對(duì)研究過程予以補(bǔ)貼?！秾?shí)施意見》提出，對(duì)已建立研發(fā)準(zhǔn)備金制度并備案，先行投入自籌資金開展研發(fā)活動(dòng)的省內(nèi)注冊(cè)企業(yè)，按其上一年度享受研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除政策的實(shí)際研發(fā)投入新增部分的10%予以補(bǔ)助。二是對(duì)研究成果予以獎(jiǎng)勵(lì)，對(duì)自研或從省外引進(jìn)具有新藥證書的創(chuàng)新藥品，獲得生產(chǎn)批件并在省內(nèi)實(shí)現(xiàn)產(chǎn)業(yè)化、投資額5000萬(wàn)元以上的，由省本級(jí)制造強(qiáng)省專項(xiàng)給予資金支持。鼓勵(lì)省內(nèi)優(yōu)勢(shì)企業(yè)充分利用上市許可持有人制度，加快全國(guó)范圍內(nèi)品種的整合，促進(jìn)品種、技術(shù)、市場(chǎng)等資源向優(yōu)勢(shì)企業(yè)集中。三是鼓勵(lì)省內(nèi)優(yōu)先使用?！秾?shí)施意見》提出：探索建立醫(yī)療保險(xiǎn)藥品支付標(biāo)準(zhǔn)談判機(jī)制，完善我省醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄動(dòng)態(tài)調(diào)整機(jī)制，將省內(nèi)獲批上市的創(chuàng)新藥、改良型新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械和全國(guó)首家通過一致性評(píng)價(jià)的品種，按規(guī)定納入我省醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，優(yōu)先將省內(nèi)全國(guó)兩家批準(zhǔn)文號(hào)以內(nèi)品種、獨(dú)家劑型品種及其他通過一致性評(píng)價(jià)藥品納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，及時(shí)將上述品種納入公立醫(yī)院藥品集中采購(gòu)范圍，并鼓勵(lì)醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先采購(gòu)和使用。
七、鼓勵(lì)醫(yī)療器械創(chuàng)新的舉措有哪些？
一是按照醫(yī)療器械審評(píng)審批制度改革的總體部署，逐步推進(jìn)醫(yī)療器械上市許可持有人制度。二是對(duì)創(chuàng)新醫(yī)療器械實(shí)行研發(fā)補(bǔ)助制度，積極推動(dòng)高性能醫(yī)療器械國(guó)產(chǎn)化，《實(shí)施意見》提出“對(duì)我省經(jīng)國(guó)家藥品監(jiān)管部門認(rèn)定的創(chuàng)新三類醫(yī)療器械獲準(zhǔn)注冊(cè)且擁有發(fā)明專利并在省內(nèi)轉(zhuǎn)化的，每一個(gè)品種一次性補(bǔ)助開發(fā)費(fèi)用100萬(wàn)元；對(duì)獲得二類醫(yī)療器械注冊(cè)證且屬于國(guó)內(nèi)首創(chuàng)、擁有發(fā)明專利并在省內(nèi)產(chǎn)業(yè)化的，每一個(gè)品種一次性補(bǔ)助開發(fā)費(fèi)用50萬(wàn)元。補(bǔ)助資金主要從省制造強(qiáng)省專項(xiàng)資金、省工業(yè)轉(zhuǎn)型升級(jí)專項(xiàng)資金及其他相關(guān)專項(xiàng)資金中列支”。三是簡(jiǎn)化審批流程和資料要求，允許產(chǎn)品延續(xù)注冊(cè)時(shí)，可以合并注冊(cè)變更，使企業(yè)在產(chǎn)品有延續(xù)和變更需求的同時(shí)，不需提交多個(gè)許可申請(qǐng)。四是強(qiáng)化服務(wù)意識(shí)，對(duì)創(chuàng)新醫(yī)療器械的研究，藥品監(jiān)管部門應(yīng)當(dāng)先期介入、全程指導(dǎo)、集中審評(píng)，對(duì)臨床評(píng)價(jià)方案提供前置咨詢服務(wù)。
八、藥品醫(yī)療器械上市許可持有人的法律責(zé)任有哪些？
藥品上市許可持有人須對(duì)藥品臨床前研究、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、銷售配送、不良反應(yīng)報(bào)告等承擔(dān)全部法律責(zé)任，確保提交的研究資料和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)真實(shí)、完整、可追溯，確保生產(chǎn)工藝與批準(zhǔn)工藝一致且生產(chǎn)過程持續(xù)合規(guī)，確保銷售的各批次藥品與申報(bào)樣品質(zhì)量一致，確保對(duì)上市藥品進(jìn)行持續(xù)研究，及時(shí)報(bào)告發(fā)生的不良反應(yīng)，評(píng)估風(fēng)險(xiǎn)情況，并提出改進(jìn)措施。
醫(yī)療器械上市許可持有人須對(duì)醫(yī)療器械設(shè)計(jì)開發(fā)、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、銷售配送、不良事件報(bào)告等承擔(dān)全部法律責(zé)任，確保提交的研究資料和臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)真實(shí)、完整、可追溯，確保對(duì)上市醫(yī)療器械進(jìn)行持續(xù)研究，及時(shí)報(bào)告發(fā)生的不良事件，評(píng)估風(fēng)險(xiǎn)情況，并提出改進(jìn)措施。
受藥品醫(yī)療器械上市許可持有人委托進(jìn)行研發(fā)、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)制造、銷售配送的企業(yè)、機(jī)構(gòu)和個(gè)人，須承擔(dān)法律法規(guī)規(guī)定的責(zé)任和協(xié)議約定的責(zé)任。