各有關(guān)單位：
??為貫徹落實《國務(wù)院關(guān)于〈支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案〉的批復(fù)》（國函〔2023〕130號），推動在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，進(jìn)一步服務(wù)罕見病臨床用藥需求，北京市藥品監(jiān)督管理局等6部門制定了《北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實施方案（試行）》，現(xiàn)印發(fā)給你們。請結(jié)合工作實際，認(rèn)真貫徹執(zhí)行。
北京市藥品監(jiān)督管理局????
順義區(qū)人民政府????
北京市衛(wèi)生健康委員會????
北京市醫(yī)療保障局????
中華人民共和國北京海關(guān)????
北京首都國際機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會????
2024年9月14日??
北京市推動罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)工作實施方案（試行）
??為全面貫徹落實《國務(wù)院關(guān)于〈支持北京深化國家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案〉的批復(fù)》（國函〔2023〕130號）關(guān)于“支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，探索進(jìn)口未在國內(nèi)注冊上市的罕見病藥品，由特定醫(yī)療機(jī)構(gòu)指導(dǎo)藥品使用”工作任務(wù)，支持在北京天竺綜合保稅區(qū)建立罕見病藥品保障先行區(qū)，進(jìn)一步滿足罕見病臨床用藥需求，制定本方案。
??一、總體要求
??（一）指導(dǎo)思想
??以習(xí)近平新時代中國特色社會主義思想為指導(dǎo)，全面貫徹落實黨的二十大精神，堅持以人民健康為中心，把保障人民健康放在優(yōu)先發(fā)展的戰(zhàn)略位置，將罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)作為豐富臨床用藥供給、推動診療能力提升、探索罕見病多層次保障的重要舉措，發(fā)揮首都資源優(yōu)勢，進(jìn)一步滿足人民群眾罕見病臨床用藥需求。
??（二）基本原則
??堅持政府引導(dǎo)，多方參與。強(qiáng)化政府在罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)中的引導(dǎo)作用，以先行區(qū)建設(shè)“小切口”優(yōu)化罕見病藥品保障機(jī)制，深入推進(jìn)先行先試多主體聯(lián)動，構(gòu)建政府引導(dǎo)、多方參與的工作格局。
??堅持服務(wù)臨床，安全有序。以臨床需求為導(dǎo)向，聚焦北京市醫(yī)療機(jī)構(gòu)罕見病診療需求，持續(xù)提升罕見病藥品供應(yīng)的進(jìn)口效率和可持續(xù)性。聚焦罕見病藥品供應(yīng)保障和質(zhì)量安全，加快完善罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)配套措施，提升罕見病藥品保障力度和安全水平。
??堅持閉環(huán)管理，健康發(fā)展。深刻認(rèn)識罕見病藥品供應(yīng)保障管理的特殊性，積極借助信息化手段，實現(xiàn)全程溯源。結(jié)合罕見病藥品保障先行區(qū)定位和區(qū)域優(yōu)勢，探索推動罕見病藥品保障相關(guān)產(chǎn)業(yè)協(xié)同、健康發(fā)展。
??（三）工作目標(biāo)
??通過建立罕見病藥品保障先行區(qū)“白名單”制度，打通政府部門前置指導(dǎo)、進(jìn)口企業(yè)保稅備貨、一次審批多次進(jìn)口通關(guān)等罕見病臨床急需藥品臨時進(jìn)口便利化保障通道，探索多方聯(lián)動、高效便捷、閉環(huán)管理、全程可溯的罕見病藥品保障北京模式，為全面深入開展罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)提供有力支撐。
??二、建設(shè)任務(wù)
??（一）建立先行區(qū)“白名單”制度
??建立涵蓋罕見病臨床急需藥品臨時進(jìn)口、流通、使用全過程的罕見病藥品保障先行區(qū)“白名單”制度（醫(yī)療機(jī)構(gòu)、罕見病臨床急需藥品、藥品進(jìn)口企業(yè)三個“白名單”），實現(xiàn)經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱國家藥監(jiān)局）批復(fù)后，對于納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，由選定的藥品進(jìn)口企業(yè)保稅備貨，指定的醫(yī)療機(jī)構(gòu)在國家批準(zhǔn)的數(shù)量范圍內(nèi)可根據(jù)臨床需求多次進(jìn)口使用，實現(xiàn)來源可查，去向可追，推動由“人等藥”向“藥等人”的轉(zhuǎn)變。
??1.醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”由北京市衛(wèi)生健康委員會（以下簡稱市衛(wèi)生健康委）組織開展遴選和認(rèn)定，并實行動態(tài)調(diào)整。按《醫(yī)療機(jī)構(gòu)白名單認(rèn)定程序》（見附件1）認(rèn)定并納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，可在試點期間內(nèi)結(jié)合臨床診療情況進(jìn)行綜合研判，預(yù)估進(jìn)口數(shù)量，直接向國家藥監(jiān)局申請進(jìn)口使用罕見病臨床急需藥品。
??2.罕見病臨床急需藥品“白名單”由北京市藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱市藥監(jiān)局）結(jié)合國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)罕見病臨床急需藥品臨時進(jìn)口情況匯總發(fā)布。市衛(wèi)生健康委結(jié)合納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床需求，指導(dǎo)其向國家藥監(jiān)局提出臨時進(jìn)口申請。國家藥監(jiān)局收到申請后，按程序函詢國家衛(wèi)生健康委員會（以下簡稱國家衛(wèi)生健康委），對符合要求的申請，國家藥監(jiān)局作出同意進(jìn)口的批復(fù)，由市藥監(jiān)局以“白名單”形式發(fā)布。罕見病臨床急需藥品“白名單”明確每種藥品允許使用的醫(yī)療機(jī)構(gòu)名單，并根據(jù)臨床需求及批準(zhǔn)情況實施動態(tài)調(diào)整。按《罕見病臨床急需藥品白名單認(rèn)定程序》（見附件2）認(rèn)定并納入“白名單”的藥品，試點期間可在北京天竺綜合保稅區(qū)保稅備貨，在天竺口岸一次通關(guān)多次進(jìn)口，并在獲準(zhǔn)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用。
??3.藥品進(jìn)口企業(yè)“白名單”由北京首都國際機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管理委員會（以下簡稱首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會）負(fù)責(zé)組織遴選和認(rèn)定，藥品進(jìn)口企業(yè)白名單實行動態(tài)調(diào)整。按照《藥品進(jìn)口企業(yè)白名單認(rèn)定程序》（見附件3）認(rèn)定并納入“白名單”的藥品進(jìn)口企業(yè)，能夠以保稅備貨模式開展罕見病臨床急需藥品“白名單”品種的存儲、進(jìn)口、配送等業(yè)務(wù)。
??（二）建立提前評估工作機(jī)制
??1.納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)依據(jù)罕見病臨床藥品需求，可直接向國家藥監(jiān)局提報多個罕見病臨床急需藥品的臨時進(jìn)口申請，并同時抄報市衛(wèi)生健康委、市藥監(jiān)局。
??2.市衛(wèi)生健康委收到“白名單”醫(yī)療機(jī)構(gòu)抄報的申請并匯總需求后，在國家衛(wèi)生健康委指導(dǎo)下組成聯(lián)合專家組，對提出申請的醫(yī)療機(jī)構(gòu)是否具備使用管理能力、藥品是否臨床急需、需求量是否合理等內(nèi)容進(jìn)行提前評估，形成書面評估意見，并報國家衛(wèi)生健康委。
??（三）建立保稅備貨供應(yīng)保障制度
??對于納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品，藥品進(jìn)口“白名單”企業(yè)可以結(jié)合醫(yī)療機(jī)構(gòu)需求在北京天竺綜合保稅區(qū)保稅備貨，以保障罕見病患者用藥的連續(xù)性。
??（四）優(yōu)化“一次通關(guān)多次出區(qū)使用”進(jìn)口程序
??1.醫(yī)療機(jī)構(gòu)可以自行或者委托藥品進(jìn)口“白名單”企業(yè)，持國家藥監(jiān)局批復(fù)分批辦理《進(jìn)口藥品通關(guān)單》。每一次進(jìn)口的藥品數(shù)量以及進(jìn)口次數(shù)不受限制，但累計不得超過批復(fù)總數(shù)量。罕見病臨床急需藥品通關(guān)無需進(jìn)行口岸檢驗。
??2.藥品進(jìn)口企業(yè)應(yīng)建立罕見病臨床急需藥品通關(guān)臺賬，辦理《進(jìn)口藥品通關(guān)單》后，可按照醫(yī)療機(jī)構(gòu)臨床需求，將一次進(jìn)口的罕見病臨床急需藥品分多次出區(qū)，并配送至相對應(yīng)的醫(yī)療機(jī)構(gòu)使用。
??（五）建立全流程追溯體系
??市藥監(jiān)局按照全過程管理的要求建設(shè)罕見病臨床急需藥品臨時進(jìn)口追溯系統(tǒng)。藥品進(jìn)口企業(yè)、醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)落實主體責(zé)任，按照要求上傳追溯信息，實現(xiàn)罕見病臨床急需藥品從入境至藥品進(jìn)口企業(yè)、配送至醫(yī)療機(jī)構(gòu)以及患者使用全過程追溯。
??藥品進(jìn)口企業(yè)負(fù)責(zé)對進(jìn)口到綜合保稅區(qū)的罕見病臨床急需藥品賦碼、掃碼入倉、上架。入出庫掃碼、藥品通關(guān)和放行應(yīng)符合藥品追溯要求，完成掃碼出區(qū)后直接配送至指定試點醫(yī)療機(jī)構(gòu)。配送到醫(yī)療機(jī)構(gòu)后，醫(yī)療機(jī)構(gòu)需完成掃碼登記，確保完成全程追溯。
??（六）加強(qiáng)事中事后聯(lián)合監(jiān)管
??北京海關(guān)應(yīng)履行對保稅存儲罕見病臨床急需藥品的海關(guān)監(jiān)管職責(zé)，實施便利化通關(guān)措施，并依職責(zé)開展相關(guān)工作。
??市藥監(jiān)局應(yīng)加強(qiáng)對罕見病臨床急需藥品通關(guān)后流通環(huán)節(jié)的監(jiān)管，指導(dǎo)區(qū)市場監(jiān)督管理局依職責(zé)對轄區(qū)“白名單”醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展監(jiān)督檢查，并依職責(zé)開展相關(guān)工作。
??市衛(wèi)生健康委應(yīng)督促“白名單”醫(yī)療機(jī)構(gòu)對其使用的罕見病臨床急需藥品實施追溯管理，會同市藥監(jiān)局對罕見病臨床急需藥品使用及追溯進(jìn)行監(jiān)督管理，防止流弊，并依職責(zé)開展相關(guān)工作。
??醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)及時將所有不良反應(yīng)報告至市藥監(jiān)局；若發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)，應(yīng)及時通報市藥監(jiān)局、市衛(wèi)生健康委、藥品進(jìn)口企業(yè)。市藥監(jiān)局與市衛(wèi)生健康委共同研判臨床用藥風(fēng)險，必要時采取停止使用等緊急控制措施，并分別報告上級主管部門。
??首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會負(fù)責(zé)納入“白名單”的罕見病臨床急需藥品進(jìn)出綜合保稅區(qū)管理的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)，組織督促“白名單”藥品進(jìn)口企業(yè)落實對入境罕見病臨床急需藥品實施追溯管理的要求，并依職責(zé)開展相關(guān)工作。定期組織市區(qū)兩級相關(guān)部門依職責(zé)開展罕見病藥品監(jiān)督檢查工作，形成閉環(huán)管理。加強(qiáng)信用監(jiān)管，提升監(jiān)管效能，違法違規(guī)信息按本市有關(guān)規(guī)定納入單位信用記錄并向社會公布。
??三、保障措施
??（一）加強(qiáng)組織領(lǐng)導(dǎo)，強(qiáng)化統(tǒng)籌協(xié)調(diào)
??建立由市藥監(jiān)局、市衛(wèi)生健康委、北京市醫(yī)療保障局（以下簡稱市醫(yī)保局）、北京海關(guān)、首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會、順義區(qū)政府共同參與的聯(lián)席工作機(jī)制，負(fù)責(zé)統(tǒng)籌資源、協(xié)同配合，促進(jìn)部門聯(lián)動、形成工作合力。辦公室設(shè)在首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會。
??充分發(fā)揮聯(lián)席工作機(jī)制的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)作用，建立聯(lián)席會議制度，統(tǒng)籌協(xié)調(diào)、研究推進(jìn)工作實施方案有效落實；建立信息通報制度，加強(qiáng)部門間信息溝通；建立監(jiān)督檢查機(jī)制，定期組織市區(qū)兩級相關(guān)部門開展監(jiān)督檢查工作。
??（二）明確各方責(zé)任，嚴(yán)格知情同意
??醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥品進(jìn)口企業(yè)依法對進(jìn)口藥品承擔(dān)風(fēng)險責(zé)任。醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)當(dāng)與藥品進(jìn)口企業(yè)簽訂協(xié)議，藥品進(jìn)口企業(yè)應(yīng)當(dāng)與境外生產(chǎn)企業(yè)簽訂協(xié)議，明確雙方責(zé)任，保證藥品質(zhì)量。藥品進(jìn)口企業(yè)要切實履行企業(yè)主體責(zé)任，確保藥品源頭可溯、流程可查、儲運安全、供給高效；要及時跟進(jìn)國際國內(nèi)藥品監(jiān)管動態(tài)，切實做好有關(guān)風(fēng)險的預(yù)防和化解工作。
??醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)制定責(zé)任風(fēng)險分擔(dān)和免責(zé)相關(guān)規(guī)定。在用藥前，醫(yī)生應(yīng)向患者明確說明病情、用藥風(fēng)險和其他需要告知的事項，并取得書面知情同意；不能或者不宜向患者說明的，應(yīng)當(dāng)向患者的近親屬說明，并取得其書面知情同意。
??（三）規(guī)范診療行為，加強(qiáng)使用管理
??醫(yī)療機(jī)構(gòu)要制定臨床技術(shù)規(guī)范，明確藥品的臨床診治用途、患者群體、使用科室及醫(yī)生名單；建立專項管理制度，對醫(yī)師處方、用藥醫(yī)囑的適宜性進(jìn)行審核，嚴(yán)格規(guī)范醫(yī)師用藥行為。監(jiān)測記錄臨時進(jìn)口藥品使用相關(guān)的臨床診療病歷及藥品安全性、有效性、經(jīng)濟(jì)性、依從性、不良反應(yīng)等信息數(shù)據(jù)，并應(yīng)當(dāng)長期保存；制定完善的安全防范措施和風(fēng)險監(jiān)控處置預(yù)案；按規(guī)定對臨時進(jìn)口藥品合理儲存；按年度對臨時進(jìn)口藥品進(jìn)行評估，并報告市衛(wèi)生健康委；按規(guī)定選取藥品經(jīng)營企業(yè)開展采購、進(jìn)口和配送臨時進(jìn)口藥品等相關(guān)工作；充分保障患者的知情同意權(quán)，制定臨床使用指南、倫理審查、多學(xué)科會診、診后跟蹤等制度機(jī)制。
??市衛(wèi)生健康委應(yīng)指導(dǎo)醫(yī)療機(jī)構(gòu)按照《醫(yī)療機(jī)構(gòu)藥事管理規(guī)定》做好使用管理，配合市藥監(jiān)局開展不良反應(yīng)監(jiān)測和藥品信息化追溯。
??市藥監(jiān)局應(yīng)建立罕見病臨床急需藥品不良反應(yīng)監(jiān)測、追溯召回等監(jiān)管機(jī)制，指導(dǎo)藥品進(jìn)口企業(yè)規(guī)范開展罕見病臨床急需藥品的運輸存儲管理。
??（四）引導(dǎo)社會參與，拓寬保障渠道
??市醫(yī)保局按照國家統(tǒng)一要求和市政府工作部署，探索采取普惠健康險等方式減輕患者用藥負(fù)擔(dān)。鼓勵醫(yī)療機(jī)構(gòu)、藥品進(jìn)口企業(yè)、保險機(jī)構(gòu)通過商業(yè)保險提供醫(yī)責(zé)險、罕見病用藥風(fēng)險補償?shù)缺ｋU服務(wù)。鼓勵公益性組織參與罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)。
??（五）鼓勵創(chuàng)新研發(fā)，支持產(chǎn)業(yè)發(fā)展
??探索在北京天竺綜合保稅區(qū)打造罕見病醫(yī)藥成果轉(zhuǎn)化示范基地，支持境外罕見病藥品在京注冊上市。順義區(qū)政府應(yīng)支持北京天竺綜合保稅區(qū)罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)，在資金、人才等領(lǐng)域給予專項政策支持。首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會應(yīng)做好屬地保障與行業(yè)管理的綜合協(xié)調(diào)及風(fēng)險聯(lián)動處置工作；研究制定罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)實施方案，推動相關(guān)部門做好整體謀劃布局，形成一攬子制度設(shè)計，加速產(chǎn)業(yè)集聚；督促藥品進(jìn)口企業(yè)規(guī)范運營、落實責(zé)任；優(yōu)化營商環(huán)境，促進(jìn)相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展。
??（六）強(qiáng)化宣傳力度，共筑健康保障
??做好罕見病藥品保障先行區(qū)建設(shè)情況和取得成果的宣傳工作，借助新媒體等多種渠道方便公眾和醫(yī)療機(jī)構(gòu)了解罕見病藥品保障先行區(qū)相關(guān)政策，促進(jìn)各方形成合力，更好地服務(wù)罕見病臨床用藥需求。
??本方案自發(fā)布之日起實施，試行時間為2年。試行時間結(jié)束后，北京市相關(guān)責(zé)任部門將及時總結(jié)、評價方案運行情況，有序組織推進(jìn)后續(xù)工作。
?????? 附件1
醫(yī)療機(jī)構(gòu)白名單認(rèn)定程序
??一、組織申報
??市衛(wèi)生健康委組織符合申報條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)提交申報資料。
??二、申報條件及申報材料
??（一）申報條件
??1.具備較強(qiáng)的罕見病診療能力，在《中國罕見病診療服務(wù)信息系統(tǒng)》登記病例累計超過3000例，或在申報時間的上一個年度，醫(yī)療機(jī)構(gòu)門急診和住院接診罕見病病例超過2000人次、病種不少于20種的醫(yī)療機(jī)構(gòu)，或診療病例未在其他醫(yī)療機(jī)構(gòu)覆蓋的醫(yī)療機(jī)構(gòu)。罕見病病種按照國家衛(wèi)生健康委公布的病種計算。
??2.在近三年未發(fā)生臨床藥品使用重大安全事件。
??3.具備按照國家衛(wèi)生健康委和國家藥監(jiān)局印發(fā)的《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》采購進(jìn)口藥品的條件。
??4.北京市罕見病診療協(xié)作網(wǎng)成員醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先。
??5.作為國家醫(yī)學(xué)中心主體單位的醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先。
??6.北京市國際醫(yī)療試點醫(yī)療機(jī)構(gòu)優(yōu)先。
??（二）申報材料
??1.醫(yī)療機(jī)構(gòu)開展罕見病診療活動的能力情況說明，包括但不限于罕見病診療人員專業(yè)、人員梯隊、罕見病病種具體情況、設(shè)施配置等；
??2.醫(yī)療機(jī)構(gòu)近三年藥品臨床使用的工作總結(jié)；
??3.醫(yī)療機(jī)構(gòu)具備按照《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》采購罕見病臨床急需藥品的條件及有關(guān)制度；
??4.醫(yī)療機(jī)構(gòu)的合法登記文件復(fù)印件（如醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證、營業(yè)執(zhí)照（如有）、組織機(jī)構(gòu)代碼證等）；
??5.醫(yī)療機(jī)構(gòu)簽訂的罕見病臨床急需藥品醫(yī)療機(jī)構(gòu)工作承諾書。內(nèi)容應(yīng)包括：擬申請進(jìn)口藥品的具體用途、進(jìn)口的必要性說明，申請醫(yī)療機(jī)構(gòu)的名稱、地址及聯(lián)系人信息。醫(yī)療機(jī)構(gòu)書面承諾擬進(jìn)口藥品在本醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的，不得用于申請用途以外的其他用途；
??6.擬進(jìn)口藥品清單。內(nèi)容應(yīng)包括：藥品名稱、劑型、規(guī)格、進(jìn)口數(shù)量、境外持有人名稱地址、生產(chǎn)企業(yè)名稱地址、藥品產(chǎn)地、擬申報通關(guān)的口岸名稱。
??上述材料均為紙質(zhì)材料，均使用A4紙打印。須加蓋醫(yī)療機(jī)構(gòu)公章。
??三、認(rèn)定流程
??（一）組織評審
??市衛(wèi)生健康委組織開展對提出申請的醫(yī)療機(jī)構(gòu)審評，審評工作應(yīng)在收到申報材料之日起10個工作日內(nèi)完成。
??（二）集體審議
??形成醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”送審稿后，市衛(wèi)生健康委向聯(lián)席工作組辦公室提交評審結(jié)果，聯(lián)席工作機(jī)制辦公室3個工作日內(nèi)召集成員單位集體審議，形成醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”。
??（三）名單公示
??市衛(wèi)生健康委發(fā)布醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”。
??四、其他事項
??（一）醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”實行動態(tài)調(diào)整。
??（二）市衛(wèi)生健康委應(yīng)組織加強(qiáng)對納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)的監(jiān)督檢查，發(fā)現(xiàn)醫(yī)療機(jī)構(gòu)不再具備使用管理罕見病臨床急需藥品的能力和條件的，應(yīng)當(dāng)責(zé)令醫(yī)療機(jī)構(gòu)限期整改，直至取消醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”資格。
??（三）醫(yī)療機(jī)構(gòu)從事罕見病臨床急需藥品進(jìn)口、使用等活動構(gòu)成違法的，有關(guān)部門應(yīng)當(dāng)依據(jù)相關(guān)法律法規(guī)處理，同時，市衛(wèi)生健康委應(yīng)當(dāng)取消醫(yī)療機(jī)構(gòu)“白名單”資格。
?????? 附件2
罕見病臨床急需藥品白名單認(rèn)定程序
??一、藥品范圍及申報材料
??（一）藥品范圍
??申請納入罕見病臨床急需藥品“白名單”的藥品，原則上應(yīng)同時符合下列情形：
??1.國內(nèi)無注冊上市、無企業(yè)生產(chǎn)或短時期內(nèi)無法恢復(fù)生產(chǎn)的境外已上市藥品；
??2.用于國家衛(wèi)生健康委等部門聯(lián)合印發(fā)的《罕見病目錄》所列疾病治療或國家衛(wèi)生健康委印發(fā)的《罕見病診療指南》收載的治療用藥品；
??3.優(yōu)先考慮在歐、美、日等獲得藥品監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市的藥品；
??4.不涉及疫苗、麻醉藥品、精神藥品、醫(yī)療用毒性藥品、放射性藥品、藥品類易制毒化學(xué)品等。
??（二）申報材料
??1.醫(yī)療機(jī)構(gòu)的機(jī)構(gòu)合法登記文件復(fù)印件（如醫(yī)療機(jī)構(gòu)執(zhí)業(yè)許可證、營業(yè)執(zhí)照（如有）、組織機(jī)構(gòu)代碼證等）；
??2.申請報告及承諾書。內(nèi)容應(yīng)包括：擬申請進(jìn)口藥品的具體用途、進(jìn)口的必要性說明，申請醫(yī)療機(jī)構(gòu)的名稱、地址及聯(lián)系人信息。醫(yī)療機(jī)構(gòu)書面承諾擬進(jìn)口藥品在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的，不得用于申請用途以外的其他用途；
??3.擬進(jìn)口藥品清單。內(nèi)容應(yīng)包括：藥品名稱、劑型、規(guī)格、進(jìn)口數(shù)量、境外持有人名稱地址、生產(chǎn)企業(yè)名稱地址、藥品產(chǎn)地、擬申報通關(guān)的口岸名稱。
??上述材料以每個藥品品種為單位制作紙質(zhì)申報材料，單獨成冊，均使用A4紙打印。須加蓋醫(yī)療機(jī)構(gòu)公章。
??二、認(rèn)定流程
??（一）需求申報
??1.納入“白名單”的醫(yī)療機(jī)構(gòu)可依據(jù)罕見病藥品臨床需求，結(jié)合臨床診療情況進(jìn)行綜合研判，預(yù)估進(jìn)口數(shù)量，按照國家衛(wèi)生健康委和國家藥監(jiān)局印發(fā)的《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》相關(guān)程序和要求，向國家藥監(jiān)局提出進(jìn)口申請。
??2.醫(yī)療機(jī)構(gòu)將申請材料同時抄報市衛(wèi)生健康委、市藥監(jiān)局。市衛(wèi)生健康委匯總形成需求名單并做好評估準(zhǔn)備。
??（二）聯(lián)合評估
??市衛(wèi)生健康委在國家衛(wèi)生健康委指導(dǎo)下成立聯(lián)合專家組，對提出申請的醫(yī)療機(jī)構(gòu)是否具備使用管理能力、藥品是否臨床急需、藥品需求量是否合理等內(nèi)容進(jìn)行論證評估，評估結(jié)果報國家衛(wèi)生健康委。
??（三）名單發(fā)布
??收到國家藥監(jiān)局批復(fù)后，市藥監(jiān)局結(jié)合國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)罕見病臨床急需藥品進(jìn)口情況匯總發(fā)布罕見病臨床急需藥品“白名單”。
??三、其他事項
??（一）罕見病臨床急需藥品“白名單”依據(jù)臨床需求及批準(zhǔn)情況實行動態(tài)調(diào)整。
??（二）市藥監(jiān)局、市衛(wèi)生健康委將對罕見病臨床急需藥品使用中的安全性風(fēng)險進(jìn)行研判并采取必要控制措施，組織相關(guān)專家對發(fā)生嚴(yán)重不良反應(yīng)且可能存在重大安全風(fēng)險的藥品進(jìn)行風(fēng)險評估，結(jié)合已批準(zhǔn)上市和使用的情況，及時調(diào)整并公布罕見病藥品“白名單”目錄。
?????? 附件3
藥品進(jìn)口企業(yè)白名單認(rèn)定程序
??一、組織申報
??首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會組織滿足條件的藥品進(jìn)口企業(yè)進(jìn)行申報。
??二、申報條件及申報材料
??（一）申報條件
??1.在北京天竺綜合保稅區(qū)注冊、海關(guān)編碼前五位為11116的獨立法人單位，在天竺海關(guān)辦理登記備案，且備案在北京天竺綜合保稅區(qū)圍網(wǎng)范圍內(nèi)。
??2.取得《藥品經(jīng)營許可證》，并具備與擬進(jìn)口的“白名單”藥品相適應(yīng)的經(jīng)營范圍。
??3.在北京天竺綜合保稅區(qū)具備符合藥品存儲要求的庫房，罕見病藥品設(shè)置獨立存儲區(qū)域。
??4.具備符合《藥品經(jīng)營質(zhì)量管理規(guī)范》要求的銷售、倉儲、運輸?shù)刃畔⒐芾硐到y(tǒng)和制度規(guī)范。
??5.具備“一物一碼”賦碼、追溯的管理條件。
??6.能夠提供滿足藥品質(zhì)量安全要求的藥品配送服務(wù)。
??7.經(jīng)綜合評估，在罕見病藥品進(jìn)口領(lǐng)域具有較好經(jīng)驗和能力。
??8.近兩年內(nèi)在生產(chǎn)經(jīng)營領(lǐng)域未發(fā)生重大違法違規(guī)行為。
??（二）申報材料
??1.申報企業(yè)的情況說明。內(nèi)容應(yīng)包括：企業(yè)基本情況、經(jīng)營情況、資質(zhì)條件、設(shè)施條件、制度規(guī)范、追溯及配送服務(wù)、罕見病藥品進(jìn)口業(yè)務(wù)能力等；
??2.申報企業(yè)的《企業(yè)法人營業(yè)執(zhí)照》復(fù)印件；
??3.資質(zhì)證明材料：《藥品經(jīng)營許可證》《報關(guān)單位備案證明》復(fù)印件；
??4.具有北京天竺綜合保稅區(qū)藥品存儲場地及設(shè)施條件的相關(guān)資料；
??5.藥品質(zhì)量安全管理制度，賦碼追溯管理制度，藥品召回處置的制度；
??6.藥品配送服務(wù)的相關(guān)資料；
??7.承諾對藥品經(jīng)營質(zhì)量安全承擔(dān)責(zé)任的承諾書。
??上述材料均為紙質(zhì)材料，均使用A4紙打印。須加蓋企業(yè)公章。
??三、審定流程
??（一）申報受理
??首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會征集企業(yè)信息并組織申報。
??（二）組織評審
??首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會組織市藥監(jiān)局、北京海關(guān)分別依職責(zé)開展資料審核、現(xiàn)場核驗等工作，并出具審評意見。評審工作應(yīng)在受理后的10個工作日內(nèi)完成。
??（三）集體審議
??首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會向聯(lián)席工作組辦公室提交評審結(jié)果，聯(lián)席工作組辦公室3個工作日內(nèi)召集成員單位集體審議，形成藥品進(jìn)口企業(yè)“白名單”。
??（四）名單發(fā)布
??首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會、市藥監(jiān)局、北京海關(guān)聯(lián)合發(fā)布藥品進(jìn)口企業(yè)“白名單”。
??四、其他事項
??（一）藥品進(jìn)口企業(yè)“白名單”實行動態(tài)調(diào)整。
??（二）藥品進(jìn)口企業(yè)違反本規(guī)定從事罕見病臨床急需藥品進(jìn)口使用活動構(gòu)成違法的，有關(guān)部門應(yīng)當(dāng)依據(jù)相關(guān)法律法規(guī)處理；造成罕見病臨床急需藥品無法追溯等嚴(yán)重后果的，首都機(jī)場臨空經(jīng)濟(jì)區(qū)管委會應(yīng)會同市藥監(jiān)局、北京海關(guān)取消其“白名單”資格。