黃西勤委員：
??? 您提出的《關(guān)于將可防可治的超罕見(jiàn)病患者用藥納入醫(yī)保的提案》收悉，現(xiàn)答復(fù)如下：
??? 一、關(guān)于罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保和建立專項(xiàng)基金的問(wèn)題
??? 基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來(lái)，醫(yī)療保障部門(mén)始終十分重視罕見(jiàn)病醫(yī)療保障和救助工作。自2000年以來(lái)，國(guó)家先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄。今年，按照黨中央、國(guó)務(wù)院決策部署，國(guó)家醫(yī)保局啟動(dòng)了2019年國(guó)家醫(yī)保目錄調(diào)整工作并于近期公布了常規(guī)準(zhǔn)入部分的藥品名單，目錄中包括了原醫(yī)保目錄中收載的血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見(jiàn)病用藥，還新增了原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見(jiàn)病的治療用藥。2017年醫(yī)保部門(mén)在醫(yī)保目錄調(diào)整時(shí)還探索了談判準(zhǔn)入的方式，將治療多發(fā)性硬化癥的重組人干擾素β-1b、治療血友病的重組人凝血因子VIIa納入醫(yī)保目錄，并大幅降低了價(jià)格。今年的目錄調(diào)整中，根據(jù)專家評(píng)審意見(jiàn)，確定了128個(gè)價(jià)格昂貴或?qū)鹩绊戄^大的品種納入了擬談判藥品范圍，其中包括了10余個(gè)治療罕見(jiàn)病的藥品。下一步，國(guó)家醫(yī)保局將按程序與有關(guān)企業(yè)進(jìn)行談判，如談判成功可被納入目錄范圍。
??? 在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線將降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對(duì)貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。
??? 在醫(yī)療救助方面，通過(guò)資助包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。
??? 總的來(lái)說(shuō)，現(xiàn)行制度已將部分罕見(jiàn)病藥品納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)藥品目錄，并為罕見(jiàn)病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。下一步，國(guó)家醫(yī)保局將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過(guò)嚴(yán)格的專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。關(guān)于您提出“成立國(guó)家罕見(jiàn)病醫(yī)療保障專項(xiàng)基金”的建議，有關(guān)部門(mén)認(rèn)為在現(xiàn)行制度已經(jīng)為罕見(jiàn)病患者醫(yī)藥費(fèi)用提供了解決渠道的情況下，不宜再建立政府主導(dǎo)的罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金，為此國(guó)家醫(yī)保局將積極會(huì)同有關(guān)部門(mén)，對(duì)罕見(jiàn)病創(chuàng)新保障模式的可行性開(kāi)展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見(jiàn)病患者的保障水平。
??? 二、關(guān)于健全罕見(jiàn)病診療防控體系的問(wèn)題
??? 2019年2月，國(guó)家衛(wèi)生健康委印發(fā)了《關(guān)于建立全國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的通知》（國(guó)衛(wèi)辦醫(yī)函〔2019〕157號(hào)），先行在全國(guó)遴選了324家醫(yī)院作為協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院，并要求協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院應(yīng)當(dāng)及時(shí)將罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)院處方集和基本用藥供應(yīng)目錄，開(kāi)展罕見(jiàn)病藥品臨床監(jiān)測(cè)，按要求做好短缺預(yù)警和信息報(bào)告，努力滿足臨床用藥需求。通過(guò)加強(qiáng)協(xié)作網(wǎng)醫(yī)院罕見(jiàn)病藥品供應(yīng)目錄銜接、藥品院際調(diào)劑、配送物流延伸等方式，方便罕見(jiàn)病患者就近取藥。我國(guó)罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的建立，將為進(jìn)一步推動(dòng)罕見(jiàn)病患者用藥保障起到重要作用。
此外，在疾病篩查方面，國(guó)家衛(wèi)生健康委不斷健全全國(guó)新生兒疾病篩查網(wǎng)絡(luò)，對(duì)包括罕見(jiàn)病在內(nèi)的新生兒出生缺陷進(jìn)行篩查。目前，已做到全國(guó)新生兒出生缺陷篩查中心省級(jí)全覆蓋，對(duì)預(yù)防罕見(jiàn)病等出生缺陷起到重要作用。
??? 下一步，有關(guān)部門(mén)將進(jìn)一步加強(qiáng)配合，做好協(xié)作網(wǎng)相關(guān)工作，為罕見(jiàn)病患者提供更好的醫(yī)療服務(wù)，保障患者合法權(quán)益。
????感謝您對(duì)醫(yī)保事業(yè)的關(guān)心與支持。
國(guó)家醫(yī)療保障局
2019年11月7日
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