楊林花等3位代表：
??? 你們提出的“關(guān)于加強(qiáng)罕見(jiàn)病醫(yī)療保障的建議”收悉，經(jīng)商國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、財(cái)政部，現(xiàn)答復(fù)如下：
??? 一、關(guān)于罕見(jiàn)病用藥納入醫(yī)保和建立專項(xiàng)基金的問(wèn)題
??? 自基本醫(yī)療保險(xiǎn)制度建立以來(lái)，醫(yī)保部門(mén)高度重視罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障工作，國(guó)家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個(gè)增加到2709個(gè)。通過(guò)調(diào)整醫(yī)保目錄，實(shí)現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見(jiàn)病藥物和大多數(shù)對(duì)癥治療的藥物。在2019年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過(guò)程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過(guò)準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動(dòng)脈高壓的司來(lái)帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個(gè)罕見(jiàn)病藥品納入了國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，藥品價(jià)格明顯下降，罕見(jiàn)病患者保障水平明顯提升。同時(shí)，對(duì)于少部分價(jià)格特別昂貴的特殊罕見(jiàn)病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，尚未被納入基本醫(yī)保支付范圍。
??? 在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用報(bào)銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險(xiǎn)已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險(xiǎn)起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用支付比例提高到60%，并對(duì)貧困人口實(shí)行傾斜支付政策。
??? 在醫(yī)療救助方面，通過(guò)資助包括罕見(jiàn)病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)，并對(duì)其參保后個(gè)人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費(fèi)用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對(duì)象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對(duì)象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費(fèi)用救助比例約70%。
??? 總的來(lái)說(shuō)，符合條件的罕見(jiàn)病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍，并為貧困罕見(jiàn)病患者提供了醫(yī)療救助方面的解決渠道。但從基本醫(yī)保基金承受能力來(lái)看，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，而龐貝病、戈謝病、SMA等罕見(jiàn)病用藥費(fèi)用達(dá)到每人每年數(shù)百萬(wàn)，醫(yī)保基金難以承受。部分省份或地區(qū)通過(guò)大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助、財(cái)政專項(xiàng)等方式緩解了本地區(qū)內(nèi)特殊罕見(jiàn)病患者高額醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)，但也存在地區(qū)間待遇差異和政策攀比等問(wèn)題。
??? 下一步，我們將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過(guò)嚴(yán)格的專家評(píng)審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見(jiàn)病藥物納入醫(yī)保支付范圍。在此基礎(chǔ)上，進(jìn)一步健全多層次醫(yī)保體系，大力推動(dòng)發(fā)展商業(yè)健康保險(xiǎn)，充分發(fā)揮商業(yè)保險(xiǎn)風(fēng)險(xiǎn)管理和保障功能的作用，多層次提高參?；颊哚t(yī)療保障水平。
??? 關(guān)于您提出“成立國(guó)家罕見(jiàn)病醫(yī)療保障專項(xiàng)基金”的建議，有關(guān)部門(mén)認(rèn)為在現(xiàn)行制度已經(jīng)為罕見(jiàn)病患者醫(yī)藥費(fèi)用提供了解決渠道的情況下，建立政府主導(dǎo)的罕見(jiàn)病專項(xiàng)基金需慎重考慮。按照《中共中央國(guó)務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見(jiàn)》要求，國(guó)家醫(yī)保局將積極會(huì)同有關(guān)部門(mén)，對(duì)罕見(jiàn)病創(chuàng)新保障模式的可行性開(kāi)展研究，盡力而為、量力而行，逐步提高罕見(jiàn)病患者的保障水平。
??? 二、關(guān)于從財(cái)政稅收等方面支持企業(yè)開(kāi)展罕見(jiàn)病防治相關(guān)科研工作問(wèn)題
??? 中央財(cái)政高度重視并積極支持罕見(jiàn)病等領(lǐng)域的相關(guān)科研工作。一是通過(guò)中央財(cái)政科技計(jì)劃（專項(xiàng)、基金等）對(duì)符合條件的相關(guān)科研活動(dòng)進(jìn)行支持。如支持實(shí)施“重大新藥創(chuàng)制”等國(guó)家科技重大專項(xiàng)、國(guó)家自然科學(xué)基金等，促進(jìn)罕見(jiàn)病等領(lǐng)域科技創(chuàng)新，二是通過(guò)基本運(yùn)行經(jīng)費(fèi)、基本科研業(yè)務(wù)費(fèi)等，加大對(duì)罕見(jiàn)病等領(lǐng)域相關(guān)中央級(jí)科研院所、國(guó)家重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室穩(wěn)定支持力度，支持其改善科研基礎(chǔ)條件，自主開(kāi)展研究等。三是在企業(yè)所得稅方面，企業(yè)所得稅法及其實(shí)施條例規(guī)定，企業(yè)研發(fā)費(fèi)用在稅前據(jù)實(shí)扣除50%；自2017年起，將科技型中小企業(yè)的研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除比例由50%提高到75%；自2018年起，進(jìn)一步擴(kuò)大研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除范圍，取消了企業(yè)委托境外研發(fā)費(fèi)用不得加計(jì)扣除限制，并將研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除比例提高到75%的政策由科技型中小企業(yè)擴(kuò)大至所有企業(yè)等。四是在增值稅方面，增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見(jiàn)病藥品，可選擇按照簡(jiǎn)易辦法依照3%征收率計(jì)算繳納增值稅；對(duì)進(jìn)口罕見(jiàn)病藥品，減按3%征收進(jìn)口環(huán)節(jié)增值稅；企業(yè)從事技術(shù)轉(zhuǎn)讓、技術(shù)開(kāi)發(fā)以及與之相關(guān)的技術(shù)咨詢、技術(shù)服務(wù)免征增值稅。
??? 三、關(guān)于罕見(jiàn)病納入門(mén)診特殊疾病管理
??? 基本醫(yī)保在政策上不排斥包括罕見(jiàn)病在內(nèi)的任何疾病，依法參加基本醫(yī)療保險(xiǎn)并按規(guī)定繳費(fèi)的人員，無(wú)論患何種疾病，其就醫(yī)發(fā)生的費(fèi)用，符合規(guī)定的均可由基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付。基本醫(yī)保制度建設(shè)完善過(guò)程中，在做好住院待遇保障的同時(shí)，國(guó)家指導(dǎo)各地根據(jù)基本醫(yī)?；鹬Ц肚闆r，把一些病期長(zhǎng)、醫(yī)療費(fèi)用高、主要在門(mén)診中治療的特殊疾病的門(mén)診醫(yī)療費(fèi)用納入基金支付范圍?；踞t(yī)保實(shí)施屬地管理，籌資及待遇水平與當(dāng)?shù)亟?jīng)濟(jì)發(fā)展和醫(yī)療消費(fèi)水平相適應(yīng)，納入統(tǒng)籌基金支付的門(mén)診特殊病范圍及相應(yīng)標(biāo)準(zhǔn)由各統(tǒng)籌地區(qū)依據(jù)當(dāng)?shù)鼗鹬Ц赌芰?，?jīng)濟(jì)發(fā)展水平和醫(yī)療消費(fèi)水平確定。據(jù)了解，個(gè)別經(jīng)濟(jì)比較發(fā)達(dá)、基金收支情況較好的統(tǒng)籌地區(qū)已經(jīng)把部分罕見(jiàn)病病種納入門(mén)診保障范圍。
??? 感謝你們對(duì)醫(yī)療保障事業(yè)的支持和關(guān)心。
國(guó)家醫(yī)療保障局
2020年9月22日